현재 국내의 바이오산업 시장은 전통적 바이오 분야인‘저분자 화합물의약’분야의 신약발굴이 매우 큰 어려움에 봉착해 있는 등, 과거의 패러다임이 미래의 신약개발 분야에 더 이상 효과적으로 적용하기 어렵게 된 현실을 고려할 때 신약개발 방법과 전략에도 혁신적인 변화가 필요하다. 향후 10년간은 항체의약품 중심의 신약 발굴이 성장의 주류를 이룰 것으로 기대되고 약 5년 후에는 연간 1000억 달러의 매출 돌파가 기대된다. 하지만 항체의약품 이후의 성장은‘핵산 유전자 치료제’와‘세포치료제’분야에 의해 주도될 것으로 전망되고 있다. 2006년 말 설립된 (주)씨티아이바이오는 안티센스 유전자 치료제 신약개발 전문기업으로서, 차세대 인공유전자인‘OliPass’로 신약시장에 혁신적인 도전장을 내밀었다. 씨티아이바이오의 정신대표는 1991년 Columbia대학에서 박사 학위 취득 후 신약 연구, 개발 분야에만 계속 종사해 왔다.‘유기합성’,‘생화학’,‘의약 화학’,‘임상 개발’ 등의 신약개발 유관 전문성을 보유하고 있다. 정 대표는 2006년까지는 개인적으로 저분자 화합물 의약 분야의 신약개발에 집중하였다. 저분자 화합물 의약분야가 전 세계 의약매출의 80%를 차지하고 있음에도 성장의 한계가 명확히 보였고 미개척 신약개발 분야인‘핵산 유전자 치료제’분야에 도전하기로 결심하고 씨티아이바이오를 설립한 것이다. 정 대표는 현재 기대되고 있는 항체의약품 역시 항체로 치료 가능한 신규 질병 타깃의 고갈로 인하여 10년 후에는‘항체의약품’시장도 신약보다는‘바이오 시밀러’로 통칭되는 복제의약품으로 중심축이 이동할 것으로 보고 있다. 현재 씨티아이바이오의 기술력의 핵심은‘핵산 유전자 치료제’개발의 핵심 난제였던‘세포투과성이 좋은 인공유전자’인‘OliPass 인공유전자’이다. 현재 OliPass 인공유전자에 대한 PCT 국제특허가 포괄적으로 출원되어 있다. 또한‘OliPass 인공유전자’의 기술적 보편성을 핵산 유전자 치료제 개발의 관점에서 검증하는데 주력하고 있다. 이를 통해 말기 암 통증 치료제, 범용성 항암제 등을 개발하고 있다. 그 중 말기 암 통증 치료제 프로그램은 (주)에스텍파마와 공동으로 개발하고 있다. 연간 100조원 이상의 시장 잠재력을 보유한 유전자 치료제 분야는 지난 수십 년 동안 많은 개발 노력에도 불구하고 인공유전자의 세포투과성 부족으로 뚜렷한 성과가 부족하였다. 최근에야 임상적 효과가 확보되기 시작한 1세대 유전자 치료제들은 높은 약값 및 적응 증 범위의 한계 등으로 인해 범용적 치료제로 발전하기는 어려울 것으로 보인다. 이에 차세대 인공유전자‘OliPass 인공유전자’를 개발한 씨티아이바이오는 세포투과성이 좋고 유전자 결합력이 강한‘OliPass’로 암, 뇌질환, 강한 만성 통증, 비만, 당뇨 등 성인병 등 난치성 질환들을 합리적인 비용으로 치료해 줄 수 있을 것으로 기대하고 있다. ‘OliPass 인공유전자’에 대한 특허를 획득한 씨티아이바이오는 안전하고 광범위한 효능을 지닌 항암제, 안전한 비마약성 진통제, 안전한 비만치료제 등의 거대 미개척 시장을 겨냥하여 신약 프로그램들을 운용하고 있다. 정 대표는‘OliPass 인공유전자’의 시장잠재력을 활용하여 단기적으로는 국내외 제약기업과 유전자 치료제 공동 연구, 개발을 통해 매출을 확보하고자 한다. 또한 장기적으로 탄탄한 유전자치료제 신약 유통라인을 확보하겠다는 그의 의지가 실현되어 대한민국의 바이오산업이 세계적인 위상을 얻게 되길 기대해 본다. NP
